癌癥患者再添福音：我國自主研發(fā)的抗癌新藥百悅澤（通用名：澤布替尼膠囊）,，日前獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市,，用于治療兩種復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。

去年11月,，該藥以“突破性療法”的身份,，獲得美國藥監(jiān)局“優(yōu)先審評”上市,，成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發(fā)抗癌新藥,，改寫了中國抗癌藥“只進不出”的歷史,。

由抗癌藥研發(fā)公司百濟神州自主開發(fā)的百悅澤，是以布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）為靶點的新型強效抑制劑,。此前,，強生公司推出了以BTK為靶點的的第一代BTK抑制劑“伊布替尼”（2013年在美上市）,，適應(yīng)癥包括復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）和華氏巨球蛋白血癥等,，2018年銷售額約為62億美元,。

澤布替尼與BTK蛋白復(fù)合物晶體結(jié)構(gòu)示意圖

據(jù)百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人,、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強介紹，此次百悅澤獲批的兩個適應(yīng)癥,，分別是復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）和復(fù)發(fā)難治的慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）,。

“慢性淋巴細(xì)胞白血病是一種在老年人中高發(fā),、進展相對緩慢的淋巴瘤，因此治療方案是否安全,、耐受,，是我們的重要考量。百悅澤的獲批將為中國的慢性淋巴細(xì)胞白血病患者提供一項重要的治療方案,，其總緩解率超過60%,，同時也取得了良好的安全性和耐受性?！睋?jù)南京醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任,、浦口慢淋中心主任、醫(yī)學(xué)博士李建勇教授介紹,，對CLL患者和SLL患者開展的臨床實驗結(jié)果顯示,，百悅澤的總緩解率（ORR）為62.6%，包括3.3%的完全緩解（CR）及59.3%的部分緩解（PR）,，另外有22%的患者獲得伴有淋巴細(xì)胞增多的部分緩解（PR-L）,。

百悅澤獲批用于治療復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，是基于一項在中國86名患者中開展的單臂,、關(guān)鍵性2期臨床試驗的結(jié)果,。臨床結(jié)果顯示，百悅澤治療后的總緩解率為83.7%,，其中完全緩解率達68.6%,，部分緩解率達15.1%。北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任,、大內(nèi)科主任朱軍教授表示：百悅澤在治療包括套細(xì)胞淋巴瘤在內(nèi)的多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤方面有著良好的前景,，它在臨床試驗中展現(xiàn)出了強有力的效果，其中完全緩解率達到68.6％,?！拔覀?yōu)榘賽倽山o患者帶來的臨床效果感到樂觀和振奮,。”

百悅澤的推薦用藥劑量為每次160 mg,，口服,，每日兩次，在飯前或飯后服用均可,。藥物劑量可根據(jù)不良反應(yīng)進行適當(dāng)調(diào)整,，以及在嚴(yán)重肝損害患者中以及特定藥物反應(yīng)中減少劑量。

百悅澤是繼替雷利珠單抗（商品名“百澤安”）之后,，百濟神州在中國獲批的第二款自主研發(fā)藥物,。百濟神州總裁兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“百悅澤的成功獲批，離不開參與我們臨床試驗的海內(nèi)外眾多醫(yī)生和患者,，以及政府有關(guān)部門給予的大力支持,。目前百悅澤已從9項全球3期或有望實現(xiàn)注冊的臨床研究中積累了大量數(shù)據(jù)，其中包括一項最近在美國臨床腫瘤學(xué)會年會上發(fā)布的頭對頭臨床試驗數(shù)據(jù),。這些數(shù)據(jù)說明,，百悅澤具備成為一款同類最佳BTK抑制劑的潛力?！?/span>

據(jù)介紹,，慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）屬于起源于B淋巴細(xì)胞的非霍奇金淋巴瘤,，是一種血液腫瘤,。本質(zhì)上來說，CLL和SLL屬于同一種疾病,，區(qū)別僅在于腫瘤最初發(fā)生的位置,。當(dāng)大多數(shù)腫瘤細(xì)胞分布在外周血和骨髓中時，稱為CLL,，即便淋巴結(jié)和脾臟中也經(jīng)常被發(fā)現(xiàn)有腫瘤細(xì)胞分布,。當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布于淋巴結(jié)時，腫瘤被定義為SLL,。在中國,，根據(jù)流行病學(xué)統(tǒng)計，在每年新發(fā)約88200淋巴瘤患者中,，非霍奇金淋巴瘤（NHL）約占所有淋巴瘤的91%,，其中約66%為B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，CLL或SLL約占所有B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%,，即每年新發(fā)患者約3390例,。